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中国新突破!糖尿病攻克门槛从1400万骤降至50万元,5亿人迎新生

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中国新突破!糖尿病攻克门槛从1400万骤降至50万元,5亿人迎新生

中国新突破!糖尿病攻克门槛从1400万骤降至50万元,5亿人迎新生

糖尿病干细胞制剂何时(héshí)问世?答案或在明年。 2024年6月,美国福泰制药(Vertex)公布全球首款糖尿病干细胞制剂VX-880前两期的临床数据:12名患者(huànzhě)90天内均显示出(chū)胰岛细胞移植成功,其中11名减少甚至(shènzhì)完全停用了外源性胰岛素。今年(jīnnián)4月29日,VX-880进入3期临床阶段,预计2026年提交上市(shàngshì)申请。 但这一“希望之光(zhīguāng)”门槛高达200万美元(约(yuē)1400多万人民币(rénmínbì)),令全球5亿患者望而却步。2024年7月,中国科学家(kēxuéjiā)出手,研发出中国人自己的胰岛素制剂,将触达门槛从1400万元骤降至50万元人民币,给大众带来新的曙光。 01为了儿女(érnǚ),“青蛙科学家”转向糖尿病 糖尿病(tángniàobìng)攻克的起点,始于父爱。 据(jù)《世界(shìjiè)科学》报道,哈佛干细胞研究所主任Douglas Melton教授,原是研究青蛙胚胎发育的学者,1991年其子确诊1型糖尿病(tángniàobìng),Melton转向(zhuǎnxiàng)攻克糖尿病,13年后女儿同样迎来确诊的打击。为拯救一双儿女,Melton誓要“用毕生精力寻求(xúnqiú)治愈之法”。 2004年,Melton团队在胚胎干细胞分化胰岛β细胞方面取得一定进展,但分化效率(xiàolǜ)却不足1%,且存在免疫(miǎnyì)排斥风险。Melton深知,这条(zhètiáo)路远比预想中艰难。 转机出现(chūxiàn)在2012年——日本科学家山中伸弥凭借诱导多能干细胞(iPSC)技术(jìshù)获得诺奖,让60岁细胞一键回至胚胎状态。这项技术为人类(rénlèi)攻克各类难题提供全新思路—— 2014年(nián),日本成功利用iPSC技术完成(wánchéng)首例老年黄斑变性的临床实验,首次(shǒucì)将干细胞作用于眼部疾病;2018年《Nature》报道日本首次用iPSC攻克帕金森病患者的试验;同年,口服(kǒufú)干细胞抗老成果“赛/诺/瑞stemax”问世,因亚洲首例而(ér)在京JD东(dōng)、亚马逊等颇受追捧,被中年男性赞为“中年密匙”……iPSC成了试验室里的万金油 前述糖尿病领域同样(tóngyàng)如此。2014年,Melton团队通过测试(cèshì)150多种不同化合物组合(zǔhé),成功培育出功能性胰岛β细胞,首次实现在动物实验中攻克糖尿病,震动医学界。 2024年6月21日(rì),第84届美国糖尿病协会科学会议上,福泰制药公布了VX-880的Ⅰ/Ⅱ期临床试验结果——共有12名(míng)患者(huànzhě)接受了全剂量的VX-880单次输注(shūzhù),所有患者在第90天均显示出有效胰岛素产生,11名患者减少了外源性胰岛素的使用,其中3名完全(wánquán)停用,且未出现与之相关的严重不良事件。 Melton教授曾向妻子乐观预估,5年便能突破,但现实却是,他们在实验室里坚守了近15年,无数次(wúshùcì)的尝试(chángshì)与失败,才最终迎来成功(chénggōng)的曙光。 02中美日齐发力,触达门槛一降(yījiàng)再降 如今(rújīn),全球患者正翘首以待VX-880的Ⅲ期临床(línchuáng)结果,但有资料显示,该成果门槛高达200万美元,远非大众所能企及。 希望(xīwàng)或来自中国(zhōngguó),2024年9月,《Cell》报道:中国研究者利用化学小分子技术(jìshù),研发出RGB-5088胰岛细胞注射液,首例患者在移植后75天完全脱离胰岛素,血糖达标率从43.18%提升至98%以上(yǐshàng)。据悉,该技术20天即可完成制备,单例费用(fèiyòng)预计低于50万元 而(ér)类似的门槛大幅下移,在干细胞领域并不稀奇。 2018年,《财经天下》周刊报道,乌克兰推出缓老干细胞,一针59.8万,吸引全球富豪蜂拥体验(tǐyàn)。而前述口服干细胞缓老成果“赛/诺/瑞stemax”,则因独有的干细胞激活因子Revistem,将(jiāng)触达门槛(ménkǎn)迭代至京JD东等平台(píngtái)的3.2万元,其入门款pro版,更是将门槛下移至5400元,降幅(jiàngfú)令人震惊 据艾美咨询调查,该成果的受众多为国内一二线城市的高净值中年男性,其反馈诸如“精力改善,容光焕发”“感觉第一次(dìyīcì)充满了电,几乎不需要(xūyào)靠咖啡提神(tíshén)”,尽显科技魅力。 在关节方面同样如此。今年3月22日,海南明码标价的干细胞疗法(liáofǎ)中,针对膝关节炎的疗法为3.6万元(wànyuán),而据CNBC报道,在美国再生诊所,该技术标价为1.6万美元(约(yuē)11万元)。 更惊喜的在于,糖尿病等问题的触达门槛,并未止步于50万元。2025年4月18日,中国殷浩教授与程新教授联合研发(yánfā)出“异体人再生胰岛注射液E-islet 01”,据悉,其标准化生产线单批次可制备120万胰岛当量,足以满足200例需求,成本(chéngběn)有望降至(zhì)传统疗法的1/10,将触达门槛进一步下移(xiàyí)。此外,《日经(rìjīng)中文网》报道,今年(jīnnián)2月,日本京都大学研发出iPS胰岛细胞薄片(báopiàn),研发者矢部大介教授宣称:“与中国等地相比,我们(wǒmen)耗时短、成本低,更具优势。” 有专家认为:从200万美元到(dào)50万元甚至更低,当(dāng)干细胞技术撕开衰退铁律,我们迎来的不仅是医学变革,更是(gèngshì)生命质量“去阶层化”的提升 03科技(kējì),正在改写未来生命范式? 目前,干细胞(gànxìbāo)技术虽仍面临成本、标准化和长期安全性等难题,但随着美、中、日等全球多线程突破,糖尿病正迈向从“控制症状(zhèngzhuàng)”到“功能治愈(zhìyù)”的新时代。 在(zài)此趋势下,攻克糖尿病、心衰乃至抵御老化,或许不再是少数人(rén)的专利,而是亿万人共享的未来图景。正如《时代》周刊所言:“这(zhè)不是关于永恒,而是关于选择——选择让更多人平等地享受(xiǎngshòu)科技恩赐。” 有观点一语中的:“科技本身无法创造奇迹(qíjì),却能缩短奇迹到来(dàolái)的时间。”
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